Riepilogo delle azioni biotech: FGEN in calo per il fallimento dello studio, espansione dell'etichetta del farmaco BMY e altro

È stata una settimana impegnativa per il settore biotecnologico, con alcuni importanti aggiornamenti normativi e di pipeline. Tra questi,FibroGen, Inc . FGEN era sotto i riflettori poiché il suo studio di fase III sulla distrofia muscolare di Duchenne (DMD) era fallito.

Lo studio di FibroGen fallisce : Le azioni di FibroGen sono scese dopo che la società ha annunciato che lo studio LELANTOS-2 in fase avanzata su pamrevlumab per il trattamento di pazienti ambulatoriali affetti da DMD in terapia con corticosteroidi sistemici di base è fallito. Lo studio non ha raggiunto l’endpoint primario di variazione del punteggio totale del North Star Ambulatory Assessment dal basale alla settimana 52. Il candidato era generalmente sicuro e nel complesso ben tollerato nello studio con eventi avversi emergenti dal trattamento medio-moderati.

Pamrevlumab è il potenziale anticorpo inibitore del fattore di crescita del tessuto connettivo primo della classe di FibroGen. Lo studio di fase III LELANTOS-2 ha arruolato 73 ragazzi con DMD ambulatoriale, di età compresa tra sei e 12 anni. Attualmente, FibroGen è impegnata nella valutazione di tutti i dati dello studio LELANTOS-2, compresi altri endpoint pre-specificati, per determinare i prossimi passi del programma. I risultati completi dello studio saranno presentati in una prossima conferenza medica.

Le prospettive crollano per l'aggiornamento normativo: Azioni diOutlook Therapeutics, Inc . OTLK è crollata dopo aver annunciato che la FDA ha emesso una lettera di risposta completa (CRL) alla richiesta di licenza di prodotti biologici (BLA) dell'azienda per il candidato alla pipeline ONS-5010. La BLA sta cercando l'approvazione del candidato per il trattamento della degenerazione maculare umida legata all'età (AMD umida). ONS-5010 è una formulazione oftalmica sperimentale di bevacizumab (nome commerciale Avastin) in fase di sviluppo come iniezione intravitreale per il trattamento dell'AMD umida e di altre malattie della retina. La FDA ha accettato la richiesta BLA di Outlook Therapeutics per ONS-5010 per il trattamento dell'AMD umida con una data target iniziale del 29 agosto 2023. La richiesta è supportata dal programma clinico sull'AMD umida di Outlook Therapeutics, che consiste di tre studi clinici: NORSE ONE, NORSE DUE e NORSE TRE.

La FDA ha riconosciuto che, anche se lo studio NORSE TWO ha raggiunto i suoi endpoint di sicurezza ed efficacia, l’organismo di regolamentazione non ha potuto approvare il BLA durante questo ciclo di revisione a causa di diversi problemi CMC, osservazioni aperte dalle ispezioni di produzione pre-approvazione e mancanza di prove sostanziali.

Aggiornamenti da BMY:Bristol Myers Squibb BMY ha annunciato che la FDA ha approvato un ampliamento dell'etichetta di Reblozyl (luspatercept-aamt). Il farmaco è ora approvato per il trattamento dell'anemia senza precedente utilizzo di agenti stimolanti l'eritropoiesi (naïve all'ESA) in pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio da molto basso a intermedio che possono richiedere globuli rossi (RBC) regolari. trasfusioni. Pertanto, Reblozyl può ora essere utilizzato per affrontare l’anemia cronica nelle prime fasi del percorso terapeutico in una gamma più ampia di pazienti.

L'espansione dell'etichetta del farmaco nel trattamento di prima linea dell'anemia per i pazienti con MDS a basso rischio si è basata sui risultati provvisori positivi dello studio COMMANDS in fase avanzata, in cui Reblozyl ha dimostrato l'efficacia superiore dell'indipendenza dalla trasfusione concomitante di globuli rossi e dell'aumento dell'emoglobina rispetto all’epoetina alfa, un ESA, indipendentemente dallo stato dei sideroblasti dell’anello.

Il farmaco è già indicato negli Stati Uniti per il trattamento dell'anemia nei pazienti adulti affetti da beta talassemia che necessitano di trasfusioni regolari di globuli rossi. È inoltre approvato per il trattamento dell'anemia che non risponde con un agente stimolante l'eritropoiesi e che richiede due o più unità di globuli rossi nell'arco di otto settimane in pazienti adulti con MDS a rischio da molto basso a intermedio con sideroblasti ad anello o con neoplasia mielodisplastica/mieloproliferativa con anello sideroblasti e trombocitosi.

Allo stesso tempo, BMY ha annunciato nuovi risultati di follow-up a lungo termine di due studi di fase III che hanno valutato Camzyos (mavacamten), un inibitore cardiaco della miosina di prima classe, in pazienti adulti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica. I risultati di VALOR-HCM LTE (56 settimane) hanno dimostrato che con un follow-up più lungo, Camzyos ha continuato a ridurre l’idoneità alla terapia di riduzione invasiva del setto a 56 settimane.